Prescripción off-label: 4 puntos claves

Por: Diana González-Bravo
MD, Epidemiólogo
Investigador MBE
Neuroeconomix

La prescripción off-label  es el uso de un medicamento con registro sanitario vigente en condiciones, situaciones o formas diferentes a las autorizadas por la agencia sanitaria (INVIMA). Para Colombia, esto es la denominada lista UNIRS para medicamentos y dispositivos (Usos No Incluidos en Registro Sanitario- UNIRS).

¿Qué es?

La prescripción off-label  es el uso de un medicamento con registro sanitario vigente en condiciones, situaciones o formas diferentes a las autorizadas por la agencia sanitaria (INVIMA). Para Colombia, esto es la denominada lista UNIRS para medicamentos y dispositivos (Usos No Incluidos en Registro Sanitario- UNIRS).

Vale la pena aclarar que la prescripción off-label  es diferente de:

– Medicamento sin registro sanitario, que se encuentra en fase de investigación o no comercializado en el país (unlicensed o “uso compasivo”)

– Medicamento vital no disponible, el cual es un medicamento indispensable para salvaguardar la vida de un paciente y que por condiciones de baja rentabilidad en su comercialización, no se encuentra disponible en el país o las cantidades no son suficientes (Decreto 481 del 2004)

– Medicamento en situación de desabastecimiento local

Razones para la prescripción off-label:

1. No existen estudios y aprobaciones en ciertas poblaciones o condiciones, ejemplo: pediatría, oncología, geriatría u obstetricia
2. Enfermedad que amenace la vida o condición médica que puede motivar a un profesional de la salud a prescribir un tratamiento dado su mecanismo de acción o experiencias publicadas en poblaciones similares
3. Uso de medicamentos análogos a una clase de fármacos aprobados por la agencia regulatoria para usos similares al de interés
4. Si hay dos enfermedades con características similares, se puede utilizar un medicamento con una indicación para una de ellas y que pueda ser útil para ambas enfermedades

¿Cuál es la diferencia entre prescripción off-label  y medicamentos para enfermedades huérfanas?

Los medicamentos huérfanos son aquellos que se desarrollan y son usados para enfermedades raras o huérfanas. Debido a un uso clínico limitado del medicamento, usualmente generará una rentabilidad insuficiente (medicamentos costosos y enfermedad de baja prevalencia). Sin embargo, en las últimas décadas, ha venido aumentando el interés por parte de productores, comercializadores y agencias regulatorias, para el registro de estas tecnologías en la indicación de enfermedades huérfanas y por lo tanto su uso off-label ha venido disminuyendo.

Marco legal Colombiano y responsabilidad médico-legal

Sentencia T-1214 de 2008 “… el alcance del registro del INVIMA no puede interpretarse como un criterio excluyente sobre la idoneidad de los medicamentos. Por el contrario, sobre la mencionada idoneidad decide también el personal médico. Por ello, no resulta una justificación suficiente que un medicamento prescrito por el médico tratante, no se suministre al paciente porque carece de registro del INVIMA…”

Sentencia T- 425 de 2013 – “en principio, debe prevalecer el criterio del médico tratante respecto de la idoneidad del tratamiento médico que se le debe prestar a las personas, porque este es el profesional que cuenta con los conocimientos médico científicos y que conoce el estado de salud del paciente” – Sin embargo, la jurisprudencia de esta Corporación también ha señalado que un Comité Técnico Científico puede oponerse al suministro de un medicamento prescrito por un médico tratante, cuando cuenta con conceptos médicos de especialistas en el campo en cuestión que, con base en un conocimiento completo y suficiente de un caso específico, consideran lo contrario”.

Sentencia T-302 de 2014 – “la jurisprudencia constitucional ha indicado que la acreditación de un medicamento como alternativa terapéutica válida para el tratamiento de determinada enfermedad puede ocurrir por dos vías: una, a través del pronunciamiento que sobre el particular efectúa la autoridad sanitaria correspondiente, que constituiría la regla general; la otra, es el consenso que exista en la comunidad científica sobre ese mismo particular”.

A pesar de la existencia de esta normativa legal, para salvaguardar la seguridad de los pacientes y la responsabilidad médico legal, se recomienda incluir en la práctica clínica el uso de consentimiento informado.

Prescripción off-label en el mundo:

Ejemplos:

Medicamentos biológicos (etanercept, infliximab, inmunoglobulina IV, rituximab): enfermedades autoinmunes: alopecia areata, dermatitis atópica, dermatomiositis

Morfina: Dolor en niños

Sildenafil: Hipertensión pulmonar en niños

Conclusión

Idealmente, la prescripción de medicamentos debe hacerse con base a los perfiles de eficacia y seguridad de cada uno, a pesar de que la información disponible que sustente su uso sea limitada o que sean medicamentos para enfermedades poco prevalentes, como es el caso de las enfermedades huérfanas. Es importante reconocer que siempre prevalecerá la autonomía del médico en la prescripción de estos fármacos.

Perspectiva del uso de medicamentos fuera de registro. Papel del Médico.  Jaime Calderón Herrera, MD Director Ejecutivo IETS. Presentación power point. Acceso online 15/05/2018. Disponible en: https://www.invima.gov.co/images/pdf/farmacovigilancia_alertas/eventos/IV-ENCUENTRO-NACIONAL/MEMORIAS/1-10-Perspectiva-del-uso-de-medicamentos-off-label-en-el-mundo-y-el-papel-del-medico-en-Colombia.pdf

Vanegas, E. P., Acosta, Á. P., González, C. P. V., Gutiérrez, J. J. L., Pineda, L. A., Guzmán, J. H., … & Ruiz, F. (2016). Proposed model for managing drugs used for unregistered indications in Colombia. Revista Panamericana de Salud Pública, 39(5), 274-280.

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Decreto 481 del 2004. Acceso online 15/05/2018. Disponible en: https://www.invima.gov.co/images/pdf/medicamentos/decretos/decreto_481_2004.pdf

Sentencia T-1214/08. Acceso online 15/05/2018. Disponible en: http://www.corteconstitucional.gov.co/relatoria/2008/t-1214-08.htm

Sentencia T-425/13. Acceso online 15/05/2018. Disponible en:  http://www.corteconstitucional.gov.co/RELATORIA/2013/T-425-13.htm

Sentencia T-302 de 2014. Acceso online 15/05/2018. Disponible en:  http://www.corteconstitucional.gov.co/relatoria/2014/T-302-14.htm