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Acesso à terapia gênica na América Latina: benefícios e desafios

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Diego rosselli
MD. MSc. EdM
Diretor geral
NeuroEconomix

foto Marian Rincon1

Marian Rincon Mountain MD
Assistente de investigação
Departamento de Epidemiologia e Bioestatística
Pontifícia Universidade Javeriana

A terapia gênica consiste na transferência de material genético exógeno a um paciente, para o tratamento de uma doença de base genética (1). Embora o conceito já existisse há muito tempo, as pesquisas em humanos começaram em 1990, quando foi realizado o primeiro estudo clínico para o tratamento de uma imunodeficiência rara. O progresso tem sido rápido e, desde então, mais de 2.500 estudos foram conduzidos para uma ampla gama de doenças, incluindo não apenas defeitos genéticos monogênicos, mas também doenças infecciosas, distúrbios neurodegenerativos complexos e câncer. É justamente esta última indicação que apresenta o maior número de ensaios clínicos (2).

A terapia gênica foi estudada em imunodeficiências combinadas graves, talassemias, anemia falciforme, hemofilia e perda hereditária da visão (3). Dados os altos custos e a infraestrutura tecnológica necessária, muitos esforços são necessários na América Latina para impulsionar seu avanço e aliviar o ônus social e financeiro que representa (1).

 

Em primeiro lugar, é importante conhecer os reais benefícios da terapia gênica para justificar sua inclusão. Uma de suas principais vantagens é o potencial para prevenir a morbidade tardia, em longo prazo, com um único tratamento. A terapia gênica tem um custo único que, embora possa parecer alto, deve ser pesado em relação à soma de eventos mórbidos e cuidados contínuos ao longo de muitos anos. Aprovações antecipadas de diferentes agentes para terapia gênica levaram a discussões interessantes sobre a melhor forma de determinar seu "valor" (4). A palavra valor deve ser entendida como um conceito multidimensional que deve levar em consideração os benefícios para o paciente (melhora na qualidade de vida e diminuição dos anos perdidos por invalidez), bem como considerar o impacto econômico gerado pela doença (e terapia ) nos sistemas de saúde e no ambiente familiar, social, escolar ou de trabalho do paciente. De qualquer forma, as pesquisas sobre o assunto na região são escassas e os recursos são mais limitados do que no mundo desenvolvido (1).

 

A terapia gênica promete oferecer benefícios únicos e numerosos: essas terapias podem aumentar a sobrevida, diminuir a morbidade e, em alguns casos, interromper a progressão da doença (5). Por exemplo, em um estudo clínico de fase II com pacientes com talassemia beta que receberam suas próprias células-tronco geneticamente modificadas, houve uma redução ou eliminação da necessidade de transfusões de longo prazo em todos os participantes (n = 22) (6). Mesmo que o custo direto de uma terapia gênica fosse estimado igual aos custos diretos ao longo da vida do paciente, os benefícios adicionais de um tratamento que requer apenas uma dose e potencialmente tem uma resposta prolongada é uma situação que tem muitos benefícios reduzindo a carga sobre o sistema de saúde e sobre o próprio paciente. A terapia gênica pode oferecer benefícios de qualidade de vida reduzindo ou eliminando a dor, proporcionando uma sensação de bem-estar aos pacientes e evitando sua dependência de tratamentos crônicos. No entanto, a durabilidade dessas terapias ainda é teórica e requer tempo e estudos adicionais para avaliá-la (7).

 

Mais do que outras invenções de saúde, cientistas, reguladores e pagadores (bem como pacientes) são obrigados a participar da avaliação de médio e longo prazo dos benefícios da terapia gênica para justificar ou não aprovações subsequentes e considerar seu financiamento pelos sistemas de saúde . O FDA reconheceu que, para uma tecnologia inovadora como a terapia genética, uma nova estrutura regulatória precisa ser desenvolvida. Tendo em vista que essa terapia atualmente se concentra em doenças raras, o FDA está em busca de alternativas estatísticas para realizar a avaliação de ensaios clínicos, a fim de enfrentar os desafios que surgem, por exemplo, com pequenas amostras de pacientes, e com o uso de “intermediários” resultados (4,8). É por isso que o FDA está envidando esforços para validar os resultados ideais e obter resultados centrados no paciente, para tomar decisões regulatórias que possam destacar os benefícios relevantes para todos os envolvidos.

 

Como exemplo, o FDA forneceu informações aos investigadores clínicos para estabelecer um novo ponto final para medir a eficácia do Luxturna, um medicamento que fornece terapia genética para reverter a cegueira em algumas condições (2). Os resultados medidos neste estudo foram projetados para aproximar as situações do mundo real. Eles sugerem que os pagadores devem considerar os resultados do estudo como clinicamente relevantes, mesmo que não sejam as medidas típicas de eficácia usadas em outros tipos de tratamento (4).

 

Embora determinar esse acesso de uma perspectiva clínica e determinar o valor dessa tecnologia exija pensamento flexível, novas formas de financiamento também são necessárias para cobrir seus altos custos iniciais. O acesso equitativo para todos os pacientes é crucial para enfatizar o valor potencial dessas terapias. As partes interessadas devem continuar a desenvolver abordagens criativas de precificação e reembolso à medida que essas novas terapias entram no mercado (4).

 

Pode-se dizer que a preferência entre um tratamento de longa duração e potencialmente curativo, em vez de uma vida de doença crônica, ou uma vida curta, é fácil. No entanto, as pessoas envolvidas na introdução dessas tecnologias no mercado, assim como os pagadores, devem responder a questões fundamentais para determinar o benefício que elas oferecem aos sistemas de saúde. Algumas dessas questões são: quais são os modelos de pagamento que foram propostos para pagar aquela quantia que os pacientes recebem; como mitigar o fardo dos custos iniciais; quais são as políticas, legislação e barreiras que devem ser introduzidas para alcançar a implementação do pagamento e reembolso atempados; como os modelos atuais de atendimento (e financiamento) podem ser expandidos ou modificados para abraçar essas novas tecnologias. (4)

 

Entre as soluções preferidas pelos pagadores estão os contratos baseados em resultados que incluem acordos de compartilhamento de risco, nos quais o pagamento é reduzido ou eliminado se um paciente não responder ao tratamento. Os contratos também podem ser baseados em parcelas distribuídas por tempo e pacotes de risco para fornecer recursos às seguradoras quando o custo da terapia exceder um limite predeterminado (9).

 

As perspectivas na América Latina não são tão favoráveis, uma vez que, historicamente, o financiamento para a pesquisa em geral tem sido insuficiente e tende a ser errático. Além disso, tanto os produtos quanto os procedimentos relacionados à terapia gênica, especialmente aqueles voltados para doenças raras, são caros. Até o momento, os resultados dos estudos clínicos elaborados, conduzidos e financiados por agências locais raramente foram publicados (1).

 

Aproximadamente 80% dos estudos em humanos vêm dos Estados Unidos, Reino Unido, Suíça, Alemanha e França, principalmente porque os estudos de fase III e IV requerem apoio industrial especial para cobrir os custos de suprimentos e logística, dinheiro que provavelmente não será, pode ser investido para esse fim na América Latina (1). Dada a população-alvo muito específica que esta tecnologia tem como alvo, e os altos custos esperados, até mesmo os tomadores de decisão em países de alta renda identificaram isso como um problema, e é proposto que esses custos teriam que ser reduzidos para que a terapia gênica podem atingir regiões como a nossa (10).

 

Em conclusão, os tomadores de decisão e pagadores da América Latina devem considerar a terapia gênica como uma nova opção terapêutica para o tratamento de diversas doenças, com expansão em futuro próximo. Porém, dada a situação social e econômica da região, o investimento nessa tecnologia é difícil no curto prazo (1). Em geral, o caminho para pagar pela terapia gênica é repleto de desafios, incluindo restrições políticas, diferentes perspectivas sobre o conceito de valor e outros interesses de terceiros. No entanto, agora que os primeiros produtos estão começando a ser aprovados, é responsabilidade de todas as partes interessadas enfrentar esses desafios e maximizar seu acesso potencial para o benefício dos pacientes.

Referências

1. Linden R, Matte U. Um instantâneo da terapia gênica na América Latina. Genet Mol Biol. 2014; 37 (1 Supl): 294–8.

2. Anguela XM, High KA. Entrando na era moderna da terapia genética. Annu Rev Med. 2019; 70: 273–88.

3. Alto KA, Roncarolo MG. Terapia de genes. N Engl J Med. 2019; 381 (5): 455–64.

4. Salzman R, Cook F, Hunt T, Malech HL, Reilly P, Foss-Campbell B, et al. Abordando o valor da terapia genética e melhorando o acesso do paciente a tratamentos transformadores. Mol Ther. 2018; 26 (12): 2717–26.

5. Dreitlein B, Towse A, Watkins J, Paramore C. Desenvolvendo e pagando por terapias genéticas - podemos resolver os conflitos? Valor e resultados em destaque. 2018; 4: 31–4.

6. Thompson AA, Walters MC, Kwiatkowski J, Rasko JEJ, Ribeil JA, Hongeng S, et al. Terapia gênica em pacientes com talassemia beta dependente de transfusão. N Engl J Med. 2018; 378 (16): 1479–93.

7. Hampson G, Towse A, Pearson SD, Dreitlein WB, Henshall C. Terapia genética: evidência, valor e acessibilidade no sistema de saúde dos EUA. J Comp Eff Res. 2018; 7 (1): 15–28.

8. US Food and Drug Administration. Evaluation of devices used with regenerative medicine advanced therapies draft guidance for industry [Internet]. 2019 [cited 2019 Aug 15]. Available from: https://www.fda.gov/%0Adownloads/BiologicsBloodVaccines/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/%0AGuidances/CellularandGeneTherapy/UCM585417.pdf.

9. Ali F, Slocomb T, Werner M. Medicamentos regenerativos curativos: preparando os sistemas de saúde para a onda que se aproxima. Na Vivo. [Internet]. 2016. [citado em 15 de agosto de 2019].

Disponível em: https://invivo.pharmaintelligence.informa.com/IV004955/Curative-Regenerative-Medicines-Preparing-Health-Care-Systems-For-The-Coming-Wave.

10. Podhajcer O, Pitossi F, Aguilar-Cordova E. Terapia gênica amadurecendo na América Latina. Mol Ther. 2002; 6 (2): 153–4.

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2 Comentários
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Nancy Medina
5 meses atrás

Boa tarde

Você pode confirmar se no atual plano de saúde obrigatório na Colômbia, o medicamento hidrocortisona 5 mg é encontrado como medicamento pós.

Efraín Meneses Góngora
9 meses atrás

A substância ativa no tratamento da distrofia retinal congênita mediada por RPE65 é chamada voretigene neparvovec-rzil. É um nome complicado, como o de outros genoterapeutas, mas acho que sua menção também aproxima o médico leitor desse tema fascinante.

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